北大教授鄧宏魁把基因編輯變成了可以治療艾滋病的工具。從實驗到臨床、從原理到實踐,數(shù)年的努力后,世界首例通過基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的案例初步報道。
在首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的過程中,鄧?yán)蠋熀屯聜兘?jīng)歷了怎樣的求索?這項技術(shù)的原理和前景又如何?閑言少敘,快來文中找到答案!
近日,北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作,在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(The New England Journal of Medicine)發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究論文,標(biāo)志著世界首例通過基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學(xué)家完成了!
鄧宏魁課題組對運用基因編輯技術(shù)治療白血病、艾滋病等血液系統(tǒng)相關(guān)疾病的臨床治療持審慎樂觀態(tài)度。未來的研究領(lǐng)域?qū)⒅赜诨蚓庉嬓屎团R床應(yīng)用安全。
對免疫系統(tǒng)“精確制導(dǎo)”的HIV
自二十世紀(jì)八十年代以來,艾滋病造成了重大的公共衛(wèi)生問題和社會問題。這是一種讓人談之色變的病毒型傳染病,艾滋病毒通過破壞T細(xì)胞,能削弱機體抗感染和癌癥的防御功能,患者多死于嚴(yán)重感染和癌癥。
艾滋病之所以成為人類健康的“殺手”,是因為HIV病毒會識別并摧毀人體T細(xì)胞。而病毒是怎么“認(rèn)出”T細(xì)胞的呢?不是因為它“看得到”,而是由于T細(xì)胞表面“特異性受體”的存在。
1996年,艾滋病研究領(lǐng)域取得了里程碑式進展:HIV病毒入侵T細(xì)胞的主要共受體CCR5被發(fā)現(xiàn)(鄧宏魁教授是主要發(fā)現(xiàn)者之一)。艾滋病病毒表面的某種蛋白會與CD4陽性T細(xì)胞表面的受體結(jié)合,在CCR5的幫助下,實現(xiàn)對免疫系統(tǒng)的破壞。
責(zé)任編輯:林晗枝
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